|
Thérapie génique : une première
mondiale à Necker-Enfants malades
Grâce à la thérapie génique,
une équipe de chercheurs français de l'hôpital
Necker-Enfants malades a réussi à faire sortir
deux enfants de leurs bulles. Condamnés à vivre
à l'hôpital dans un environnement stérile,
deux garçons atteints d'une maladie rare et héréditaire
: le "déficit immunitaire combiné sévère
lié au chromosome X"* ont reçu en février
99 l'injection d'un gène réparateur chargé
de générer les cellules leur faisant défaut.
Jusque là, seule la greffe de moelle osseuse pouvait
laisser espérer une guérison... à condition
de trouver un donneur compatible!
Aujourd'hui, ils vivent en famille, sans
aucun traitement et sont confrontés aux maladies infantiles
habituelles sans que leur vie soit en danger.
Faute de recul, on ne peut encore affirmer si cette guérison
est temporaire ou définitive. Mais, pour la première
fois au monde, démonstration est faite de l'efficacité
de la thérapie génique. Ce succès est
le résultat d'un travail conduit par le professeur
Alain Fischer (service d'immunologie-hématologie pédiatrique)
et le docteur Marina Cavazzana-Calvo (Inserm) et soutenu par
l'Inserm, l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris et
l'Association française contre les myopathies. A l'avenir,
la thérapie génique pourrait " guérir
" d'autres déficits immunitaires héréditaires.
* maladie exclusivement masculine, le DICS-X est dû
au défaut d'un gène responsable de l'absence
d'une catégorie de cellules sanguines, indispensables
à l'organisme pour se défendre contre les infections.
Pour
plus d'information contacter :
Eve Aulong - Déléguée à la
Communication
AP-HP - 3 Avenue Victoria - 75004 Paris Cedex
Tél : 01.40.27.52.06. - Fax : 01.40.27.38.54.
Mel : eve.aulong@sap.ap-hop-paris.fr
|
|
