Votre navigateur ne supporte pas Javascript. Pour une meilleure navigation activez le javascript.
  • page facebook de reseau CHU
  • page Tweeter de reseau chu
  • abonnez-vous à nos flux RSS
Agrandir le texte Diminuer le texte

Drépanocytose : première mondiale d’une thérapie génique à l’hôpital Necker AP-HP

Assistance Publique-Hôpitaux de Paris - jeudi 02 mars 2017. 3374 vu(s)

Les résultats de cette thérapie innovante contre la drépanocytose ont été publiés dans le Neiw England Journal of Medicine

Pour la première fois dans l’histoire, un traitement a permis la rémission complète des signes cliniques d’une drépanocytose. Après 15 mois de suivi, le jeune garçon de 13 ans, qui en a bénéficié, se porte bien. Ces résultats, publiés le 2 mars 2017 dans le New England Journal of Medicine, confirment l'efficacité de cette thérapie d'avenir.

Le jeune patient avait été pris en charge en octobre 2014 dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II alors qu’il était atteint d’une forme sévère de drépanocytose. Cette grave anémie chronique provoque des crises douloureuses, des lésions des organes vitaux (cœur, foie, reins, cerveau, os, etc.), une grande sensibilité aux infections, une surcharge en fer et des troubles endocriniens.

Une rémission complète près de deux ans et demi après 

La thérapie conduite à l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP et à l’Institut Imagine (AP-HP/Inserm/Université Paris Descartes) a permis la rémission complète des signes de la maladie persistant près de deux ans et demi après. "Il va bien, il n'a plus besoin de transfusion mensuelle, de médicaments anti-douleurs, ni d'hospitalisation", s’est félicité le Pr Marina Cavazzana qui a dirigé ces travaux. 

La drépanocytose est une maladie d’origine génétique caractérisée par la production d'une hémoglobine anormale et de globules rouges déformés (en forme de faucille), dus à une mutation dans le gène codant pour la bêta-globine. 50 millions de personnes dans le monde sont porteuses de la mutation, essentiellement en Afrique, aux Antilles, au Maghreb et en Asie.

Jusqu’alors si les transfusions et la prise de médicament peuvent soulager des symptômes, seule la greffe de moelle permet une guérison, mais moins d’un patient sur cinq a un donneur compatible. La thérapie génique mise en œuvre par les équipes de l’hôpital Necker AP-HP et de l’institut Imagine offre dans ce contexte de nouvelles perspectives. 

L’introduction d’un gène thérapeutique dans les cellules sanguines

La première phase de l’essai a consisté à prélever des cellules souches hématopoïétiques, à l’origine de la production de toutes les lignées de cellules sanguines, au niveau de la moelle osseuse du patient.

Un vecteur viral porteur d’un gène thérapeutique a ensuite été introduit dans ces cellules afin de les corriger. Ce vecteur lentiviral, capable de transporter de longs segments d’ADN complexes, a été développé par le Pr Philippe Leboulch, haut Conseiller du CEA pour l’innovation médicale ((Université Paris-Sud -Harvard Medical School) et est produit à grande échelle par la société américaine bluebird bio.

A gauche: les cellules du patient drépanocytaire avant traitement. A droite: les cellules corrigées par l'introduction d'un gène thérapeutique

La perspective de plus larges essais cliniques

Les cellules traitées, ainsi « corrigées », ont été réinjectées au jeune patient par voie veineuse. L’adolescent a été pris en charge durant son hospitalisation dans le service d’immunohématologie pédiatrique de l’Hôpital Necker-Enfants malades en collaboration avec le Pr Stéphane Blanche et le Dr Jean-Antoine Ribeil.

Aujourd’hui le jeune garçon a repris une vie normale et toutes ses activités physiques et scolaires. 

«Nous souhaitons, avec cette approche de thérapie génique, développer de futurs essais cliniques et inclure un nombre important de patients souffrant de drépanocytose, en Ile-de-France et sur le territoire national», a indiqué le Pr Marina Cavazzana.

* professeur d’hématologie à l’université Paris-Descartes, chef du département de Biothérapie et du Centre d’Investigation Clinique de biothérapie de l’Hôpital Necker AP-HP et co-directrice du laboratoire de Lymphohématopoïèse humaine Inserm à l’Institut Imagine.


Catégorie : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Progrès médical, 1ères mondiales, Génétique, Newsletter 875 - 7/03/2017

Pour plus d’information : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris


Les commentaires pour cet article :


Pas de commentaire

Ajouter un commentaire


L’afflux de spams et de messages publicitaires rend obligatoire l’insertion de filtres. Pour que cet espace continue à bien remplir sa fonction de passerelle entre les internautes et les institutions, nous vous invitons à remplir les cadres ci-dessous ainsi que le code qui figure dans l'image avant de nous transmettre votre commentaire. Merci de votre compréhension.



*



*

*



*


* - champ obligatoire

Voir les règles de l'espace réaction

newsletter la carte des CHU

Welcome to France University Hospitals

Se faire soigner dans un CHU de France

reseau-chu international

32 établissements de pointe
vous accueillent

picto reseau-chu international

Les rendez-vous santé

  • 21 mai - 22 mai : journée européenne de l'obésité
  • 23 mai : journée nationale Mission mains propres
  • 24 mai - 30 mai : semaine internationale de la thyroïde
  • 26 mai : journée mondiale de la sclérose en plaques
  • 27 mai : journée nationale de prévention et de dépistage des cancers de la peau
Voir toutes les dates ...
1ère mondiales médicales les chu en 2020 culture et sante La communication des CHU Article les plus lus publications de reseau-chu offre emploi dans le médicale soumettre un article

Mis à jour le :  20-05-2019