Traitement d’une maladie génétique héréditaire grave du sang par thérapie génique : une 1ère mondiale
Pour la première fois jeune adulte atteint d’une maladie génétique grave du sang, la β-thalassémie, a été traité avec succès grâce à un protocole de thérapie génique utilisant un nouveau vecteur. Un progrès qui à terme va concerner des millions de personnes dans le monde vivant avec un syndrome thalassémique. Les résultats de cet essai clinique, dirigé par le Pr. Philippe Leboulch et mené par des équipes de recherche sont publiés dans la revue Nature du 16 septembre 2010. Les principaux investigateurs sont le Pr. Marina Cavazzana-Calvo de l’hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP, Université Paris Descartes) et le Pr. Eliane Gluckman de l’hôpital Saint-Louis (AP-HP, Université Paris Diderot) à Paris.